낮은 실험 약물

작성자:Jim Stallard2023년 6월 4일 일요일

MSK의 신경학과장인 Ingo Mellinghoff 박사는 보라시데닙이 미만성 저등급 신경교종을 앓고 있는 많은 사람들에게 "큰 이점"을 제공한다고 말합니다.

뇌종양은 가장 치명적이고 치료하기 어려운 암 중 하나입니다. 그러나 이제 새로운 실험 약물이 특정 유전자 돌연변이가 있는 저등급 미만성 신경교종의 성장을 늦추는 것으로 나타났습니다. 이 약물의 잠재력을 입증하는 임상 시험 결과는 Memorial Sloan Kettering Cancer Center(MSK)의 신경과 과장인 FACS MD Ingo Mellinghoff가 오늘 The New England Journal of Medicine에 게재했습니다.

"이것은 20여년 만에 저등급 미만성 신경교종에 대한 최초의 새로운 치료 옵션이자 이 질병을 위해 특별히 개발된 최초의 분자 표적 치료법입니다"라고 임상시험을 주도한 Mellinghoff 박사는 말했습니다. "이 잠재적 치료법은 많은 사람들에게 큰 이점이 될 수 있습니다. 비록 우리가 이를 저등급이라고 부르더라도 이 종양은 저등급 문제와는 거리가 멀습니다. 치료가 불가능합니다."

보라시데닙(vorasidenib)이라는 약물은 저등급 신경교종의 80%에 존재하는 IDH 유전자의 돌연변이를 표적으로 삼습니다. IDH 돌연변이 신경교종은 성인의 미만성 신경교종의 약 20%를 차지하며, 가장 흔한 악성 원발성 뇌종양입니다.

IDH 돌연변이가 포함된 저등급(2등급) 신경교종 환자를 대상으로 한 3상 임상 시험에서 보라시데닙은 종양 성장을 크게 늦추는 것으로 나타났습니다. 이는 위약에 비해 암이 진행되기까지 걸리는 시간이 두 배 이상 더 긴 것입니다.

종양이 다시 성장하더라도 성장 속도가 더 느려져 새로운 치료가 필요할 때까지 시간이 지연됩니다. 결과는 매우 인상적이어서 연구가 초기에 "맹검 해제"되어 위약을 복용하는 사람들이 보라시데닙으로 전환할 수 있는 기회를 갖게 되었습니다.

Mellinghoff 박사는 오늘 시카고에서 열리는 미국임상종양학회(ASCO) 연례회의에서 임상시험 결과를 발표할 예정입니다.

IDH1과 IDH2라고 불리는 두 가지 특정 유전자의 돌연변이로 인해 종양 세포는 암 성장을 촉진하는 비정상적으로 많은 양의 효소를 생성하게 됩니다. Servier Pharmaceuticals에서 제조하고 하루에 한 번 알약으로 복용하는 Vorasidenib은 IDH1 및 IDH2 돌연변이 효소를 모두 차단합니다.

이 약물은 화학적 설계로 인해 혈액뇌관문(Blood-Brain Barrier), 즉 혈관과 세포가 밀집된 조직의 네트워크를 통과할 수 있기 때문에 효과가 있습니다. 이 단단한 봉인을 통해 이동할 수 있는 약물을 개발하는 것은 뇌종양 치료에 있어 주요 과제임이 입증되었습니다.

Mellinghoff 박사는 “혈뇌 장벽을 뚫고 특정 암 효소를 차단하는 치료법을 사용하는 것은 뇌종양 치료에 있어 중요한 잠재적 발전을 의미합니다.”라고 말했습니다. "Memorial Sloan Kettering이 처음부터 이러한 노력에 선도적인 역할을 할 수 있었던 것은 매우 행운이었습니다."

성인의 저등급 미만성 신경교종은 처음에는 천천히 자라는 경향이 있지만 여전히 결과가 좋지 않거나 예후가 좋지 않습니다. 질병의 증상으로는 사고 장애, 시야 흐림, 무감각 및 쇠약, 조기 사망 등이 있습니다.

또한 수술 후 방사선이나 화학 요법과 같은 적극적인 치료를 받을지 여부에 대한 어려운 선택에 직면하거나 종양이 성장하는지 확인하기 위해 "관찰하고 기다리는" 불안한 기간을 겪는 젊은 성인에게서 주로 발생합니다. 보라시데닙은 인지나 운동 능력 손상 위험이 없는 보다 효과적인 치료 옵션을 제공할 수 있습니다.

2018년 말, 당시 27세였던 알리시아 칼로게로풀로스(Alicia Kalogeropoulos)는 성인 생활의 시작을 즐기고 있었습니다. 그녀는 막 결혼했고, 첫 번째 집을 짓고, 펜실베이니아 주 리하이에 있는 병원에서 마취 간호사가 되기 위한 훈련을 마쳤습니다. 16시간의 근무를 마치고 휴식을 취하려던 그녀는 자신의 강아지 포르쉐가 주방을 혼란에 빠뜨리는 소리를 들었다. 소파에서 뛰어내린 알리시아는 개 침대에 걸려 넘어져 바닥에 머리를 부딪혔습니다. 뇌진탕을 두려워한 그녀는 남편 알렉스에게 CT 스캔을 위해 응급실로 데려가달라고 부탁했습니다.

의사들은 부상은 없었지만 매우 문제가 되는 작은 덩어리를 발견했다고 말했습니다. 후속 MRI에서는 알리샤에게 뇌종양이 있음이 확인되었습니다.